Scientific MOOCs follower. Author of Airpocalypse, a techno-medical thriller (Spring 2017)


Welcome to the digital era of biology (and to this modest blog I started in early 2005).

To cure many diseases, like cancer or cystic fibrosis, we will need to target genes (mutations, for ex.), not organs! I am convinced that the future of replacement medicine (organ transplant) is genomics (the science of the human genome). In 10 years we will be replacing (modifying) genes; not organs!


Anticipating the $100 genome era and the P4™ medicine revolution. P4 Medicine (Predictive, Personalized, Preventive, & Participatory): Catalyzing a Revolution from Reactive to Proactive Medicine.


I am an early adopter of scientific MOOCs. I've earned myself four MIT digital diplomas: 7.00x, 7.28x1, 7.28.x2 and 7QBWx. Instructor of 7.00x: Eric Lander PhD.

Upcoming books: Airpocalypse, a medical thriller (action taking place in Beijing) 2017; Jesus CRISPR Superstar, a sci-fi -- French title: La Passion du CRISPR (2018).

I love Genomics. Would you rather donate your data, or... your vital organs? Imagine all the people sharing their data...

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Le prochain Prix Nobel de médecine sera décerné à ... l'innovation !

Un des tous prochains Prix Nobel de Médecine pourrait bien concerner ... les imprimantes 3D d'organes - ce qu'on appelle le bioprinting ... (Hein ?! Je vous vois froncer le sourcil ... Non, non, le bioprinting n'a rien à voir avec un smoothie bio, vous confondez, je vous assure) ... C'est ce qui se murmure en haut lieu à Stanford ... Amusant de savoir que le fils de feu Steve Jobs a l'intention de s'intéresser à la chose (aux imprimantes, pas aux smoothies) ... Comme il fait des études de médecine, le "joke" branchouille de Stanford, c'est que le fils de Steve Jobs, l'ex-patron d'Apple décédé d'un cancer un peu plus de deux ans après une greffe du foie, pourrait bien être le Prix Nobel de médecine de demain ou d'après-demain ... Bah on va pas lui mettre la pression, il est tout jeune étudiant en médecine ... et de plus l'avenir n'est pas toujours comme on le prévoit (loin de là) ... Anyway ... Pour apporter, tout de même, un peu d'eau au moulin de la nécessité de la recherche : "Une petite Américaine atteinte d'une leucémie a pu être sauvée grâce une nouvelle technique révolutionnaire et particulièrement inattendue. Des médecins de l'hôpital des enfants de Philadelphie ont inoculé en partie le VIH à la petite Emma Whitehead (que l'on voit avec sa maman sur la photo) afin d'éradiquer ses cellules cancéreuses.
Et après 7 mois de traitement et de combat contre la , elle est aujourd'hui en rémission complète et a retrouvé les bancs de son école ..."

"Tout avait pourtant très mal commencé. En 2010, des médecins diagnostiquent une leucémie lymphoblastique aiguë à Emma Whitehead, qui a alors 5 ans. Malgré deux chimiothérapies, elle rechute et les médecins la pensent condamnée. Désespérés, ses parents sont prêts à tout pour sauver leur fille. Ils acceptent ce traitement expérimental qui consiste à reprogrammer le système immunitaire du patient grâce à une version modifiée du virus du sida. Le patient ne devient pas séropositif pour autant. Modifiés grâce au VIH, les lymphocytes T vont alors se concentrer sur les cellules cancéreuses afin de les éliminer. L'organisme est soumis à rude épreuve avec de fortes fièvres et des chutes importantes de la pression artérielle. Cela a bien failli coûter la vie à Emma. Il s'agit du premier enfant chez qui ce traitement a été testé. Auparavant, il ne l'avait été que sur quelques adultes.

Un espoir fantastique


Cette thérapie révolutionnaire, développée initialement à l'Université de Pennsylvanie, suscite beaucoup d'espoirs dans la communauté médicale même s'il n'est pas totalement efficace chez certains patients. 'Notre objectif est d'avoir un remède, mais nous ne pouvons pas dire ce mot pour l'instant', explique le Docteur Carl H. June, qui dirige l'équipe de recherche à l'Université de Pennsylvanie.

A terme, il espère que ce traitement pourra remplacer la greffe de moelle osseuse, l'actuel dernier espoir pour les personnes atteintes de leucémies, chez qui les autres protocoles ont échoué.

Novartis se dit prêt à 20 millions de dollars dans un centre de recherche dédié au développement de cette nouvelle technique. Son Hervé Hoppenot, a lui-même qualifié ce traitement de 'fantastique' et compte bien révolutionner la thérapie de la leucémie et pourquoi pas d’autres types de cancers"
Source :  Le Parisien

"En reprogrammant les lymphocytes T d’une fillette de 7 ans pour qu’ils attaquent les lymphocytes B, des cancérologues américains ont obtenu une rémission complète persistant 7 mois après chez cette enfant atteinte de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) réfractaire au traitement standard. Cette immunothérapie génique expérimentale (CTL019, ou CART19) utilisant un vecteur lentiviral proche du VIH s’est montrée prometteuse également chez des adultes atteints de leucémie lymphoïde chronique (LLC) réfractaire. Les résultats très encourageants ont été présentés lors du congrès de l’American Society of Hematology. Ces cellules T modifiées se sont montrées efficaces dans la leucémie à cellules B de l’adulte. 'Nous sommes enthousiastes de voir que l’approche CTL019 pourrait être efficace également dans les cas intraitables de LAL pédiatrique. Nous espérons que ces résultats conduiront a des traitements largement disponibles pour les formes à haut risque de leucémies et lymphomes à cellules B, et peut-être pour d’autres cancers dans le futur', confie le Dr Stephan Grupp (Children’s Hospital of Philadelphia) qui a présenté, avec ses collègues de l’Université de Pennsylvanie, les résultats de cette nouvelle approche au congres de l’ASH.

Utilisation d’un vecteur lentiviral inactivé proche du VIH 

En août 2011, l’équipe du Dr Carl June (Université de Pennsylvanie) rapportait le développement d’une immunothérapie génique (appelée alors CART19 et renommée CTL019) pour traiter la LLC de l’adulte (NEJM, Porter et coll.). Dans cette approche, des lymphocytes T du patient, prélevés dans le sang, sont génétiquement modifiés en laboratoire en utilisant un vecteur lentiviral inactivé proche du VIH (GeMCRIS 0607-793) qui exprime le gène d’un récepteur antigénique chimérique (CAR) reconnaissant l’antigène CD19 des cellules B. Ces cellules T modifiées exprimant l’anticorps CAR19 sont alors réinfusées chez le patient atteint de leucémie ou de lymphome à cellules B réfractaire. Puisque la protéine CD19 n’est présente qu’à la surface des cellules B, les lymphocytes T modifiés, tels des missiles guidés, se dirigent vers les cellules B et les détruisent, tuant de ce fait également les cellules B leucémiques.

Un traitement qui induit un syndrome de libération des cytokines  

Emily, une fillette atteinte d’une LAL ayant rechuté deux fois après chimiothérapie, a été la première enfant à recevoir ce traitement expérimental qui n’est pas dénué de toxicité puisqu’il induit un syndrome de libération des cytokines qui a bien failli être fatal chez Emily, provoquant chez elle une hypotension grave et une insuffisance respiratoire nécessitant l’admission en unité de soins intensifs. Grupp et son équipe ont décidé de contrer cette toxicité en utilisant deux antagonistes du TNF-alpha et de l’IL-16 (etanercept et tocilizumab) qui se sont révélés apporter un soulagement très rapide. Depuis ce succès, cette approche est incorporée également dans les traitements CTL019 de l’adulte. Emily a montré une rémission complète 23 jours après l’immunothérapie génique, et demeure 7 mois après sans signe de leucémie. Rémission complète deux ans après traitement Trois adultes atteints de LLC réfractaire ont également obtenu une rémission complète après traitement CTL019, qui persiste deux ans après pour deux d’entre eux. Quatre autres adultes ont eu une rémission partielle et deux adultes n’ont pas répondu. Un autre enfant est entré en rémission puis a rechuté, du fait semble-t-il de l’absence du CD19 sur certaines des cellules leucémiques. Étant donné la destruction des cellules B normales, les patients doivent recevoir régulièrement des immunoglobulines pour prévenir les infections. Au vu de ces résultats extrêmement prometteurs, pouvant potentiellement révolutionner le traitement de la leucémie et du lymphome, la compagnie Novartis a acquis les droits exclusifs pour la thérapie CTL019 et s’est engagée à investir 20 millions de dollars pour construire sur le campus de l’université de Pennsylvanie un centre de recherche visant à amener cette thérapie sur le marché."  

Dr. Véronique Nguyen, Le Quotidien du Médecin, 13/12/2012.

1 commentaire:

Anonyme a dit…

Tu as vu aussi le berlinois qui avait le VIH, et qui ayant une leucémie, est le seul malade GUERI du SIDA car en lui détruisant son système immunitaire, on a trouvé un donneur compatible, immunisé naturellement contre le VIH (il y a des gens qui ont cette mutation, peut-être 1 ou5% je ne sais plus, et qui sont immunisés contre le VIH).